研究人員設計了一種能夠破壞 TERRA 的新型藥物分子，TERRA 是一些癌細胞賴以生存的 RNA 分子。使用一種名為“RIBOTAC”的技術，該化合物可以將 TERRA 定位在細胞內並將其分解，同時保留完整的 RNA。這項工作指出了未來癌症治療的潛在途徑，重點關注疾病的遺傳驅動因素而不是其外部影響。
耶路撒冷希伯來大學的一個團隊創造了一種類似藥物的分子，可以定位並消除與癌症發展相關的部分核糖核酸 (RNA)。這項研究發表在《高級科學》雜誌上，由該大學醫學院的 Raphael Benhamou 博士、Elias Khaskia 和 Deepak Dahtonde 進行。他們的研究重點是 TERRA，這是一種有助於維持染色體末端（支持細胞穩定性和整體健康的 DNA 區域）的 RNA 分子。
當 TERRA 工作不正常時，它會破壞正常的細胞老化和分裂。在許多類型的癌症中，包括某些腦腫瘤和骨腫瘤，癌細胞利用 TERRA 繼續生長和分裂。
“我們創造了一種工具，可以充當不良 RNA 的尋的導彈，”Benhamou 博士說。 “它可以在癌細胞內找到 TERRA 並使其消失——而不傷害細胞的健康部分。”
Ribotac 分子如何發揮作用？
研究人員使用 RIBOTAC（核糖核酸酶靶向嵌合體的縮寫）構建了一種小分子。這種分子識別出 TERRA 中一種獨特的構象，稱為 G-四聯體（一種折疊結構），然後在細胞中招募一種天然酶 RNase L 來分解 RNA。
這是首次展示能夠如此精確地摧毀 TERRA 的儀器。該分子選擇性地靶向 TERRA，並且不會影響具有相似特徵的其他 RNA 分子。
在使用 HeLa 和 U2OS 細胞（代表一種難以治療的癌症類型）等癌細胞系的試驗中，治療降低了 TERRA 水平並減緩了癌細胞的生長。
未來重塑癌症治療的潛力
結果表明開發直接靶向 RNA 分子的藥物的可能性，而不僅僅是蛋白質，這是大多數當前藥物的主要焦點。
“這是一種思考醫學的新方式，”本哈穆說。 “我們現在不再僅僅關注蛋白質，而是學習如何靶向控制它們的RNA。這可能為我們曾經認為不可能實現的疾病的治療打開大門。”
