川普官員被罷黜後，FDA對基因治療的拒絕被推翻，“真是邪惡”

在幾位川普官員，尤其是維奈·普拉薩德(Vinay Prasad)下台後，亨廷頓氏病的基因治療已成為獲得 FDA 批准的新途徑，他拒絕了這種治療方法，一位前 FDA 官員稱其為“非常邪惡”的令人震驚的舉動。

亨廷頓氏舞蹈症是一種遺傳性疾病，通常出現在中年，導致大腦中的神經細胞逐漸崩潰。目前這種疾病尚無治癒方法，許多感染者在 50 多歲和 60 多歲時死亡。

基因治療公司 UniQure 開發了一種一次性治療方法 AMT-130，旨在降低導致這種疾病的突變蛋白（稱為亨廷頓蛋白）的水平。一項小型早期試驗的數據表明，該藥物可以減緩疾病進展高達 75%，患者和倡議者滿懷希望地密切關注該藥物的開發。

2024年，FDA向UniQure表示，可以申請加速核准AMT-130在試驗中不使用安慰劑對照。儘管安慰劑對照在試驗中提供了高品質的比較，但它引起了有關 UniQure 基因治療的獨特倫理問題。 AMT-30 的交付需要 10 至 12 小時的腦部手術，這意味著試驗的安慰劑組將要求對照組的患者接受長時間的假手術，可能需要在頭骨上鑽一個淺孔。

UniQure 在沒有安慰劑對照的情況下繼續前進，使用未經治療的門診患者作為試驗的比較對照組，相信 FDA 支持該計劃。但在 Prasad 擔任 FDA 基因治療主要監管者期間，該機構撤銷了該協議，並要求 UniQure 進行假手術作為對照。