長期以來,胰臟癌存活的機率非常低。對於 2015 年至 2021 年間診斷為轉移性胰臟癌的患者,約 97% 在診斷後五年內死亡。

胰臟癌極度致命,部分原因是沒有有效的篩檢測試,而且它在早期很少引起明顯的症狀。當患者出現黃疸(皮膚發黃)或腹痛等症狀時,癌症通常會擴散到其他器官。

身為胃腸腫瘤學家和專門從事早期臨床試驗的研究人員,我看到胰臟癌患者迫切需要更有效的治療方法。幾十年來,針對導致絕大多數胰臟癌病例的核心機制被認為是不可能的。

然而,隨著一種新藥的出現,這種說法正在迅速改變,這種新藥可以關閉導致胰臟癌的關鍵蛋白質,使晚期胰臟癌患者的存活率幾乎翻倍。

“非藥物”腫瘤。

晚期胰臟癌的標準治療歷來依賴化療,這是一種旨在殺死快速分裂細胞的強效藥物。雖然化療可以減緩疾病進展,但其有效性通常受到胰臟癌細胞對這些藥物產生抗藥性的能力的限制。

胰臟癌的成功在於其基因。超過 90% 的胰臟腫瘤是由 KRAS 基因突變引起的。此基因編碼的蛋白質可作為打開和關閉細胞生長的開關。當 KRAS 基因突變時,開關將永久卡在「打開」位置,命令癌細胞無休止地繁殖。

幾十年來,科學家一直認為 KRAS 是「無法治癒的」。此蛋白質的表面異常光滑,缺乏標準藥物需要結合和關閉的分子袋。

由於現有藥物無法針對這種蛋白質,胰臟癌的治療主要依賴有毒藥物,這些藥物的作用更像是鈍器而不是精密工具。化療試圖透過廣泛破壞細胞來控制疾病,對健康組織造成嚴重的附帶損害,進而產生副作用。

什麼是 Daraxonraceb?

一種名為 daraxonrasib 的新藥在治療轉移性胰腺癌方面取得了重大進展。

Daraxonraceb 每天口服。它不是直接與 KRAS 結合,而是與細胞中一種稱為親環蛋白 A 的分子結合,幫助蛋白質折疊成最終的三維結構。然後,這種蛋白質複合物能夠與活性 KRAS 蛋白質結合,並關閉其向癌細胞發出繁殖訊號的能力。

開發該藥物的公司 Revolution Medicines 於 2026 年 5 月 31 日公佈了其 III 期臨床試驗的結果,該試驗涉及 500 名先前接受過治療的轉移性胰腺癌患者。與標準化療相比,daraxonraceb 的總存活期幾乎翻倍,從診斷後的 6.7 個月增加到 13.2 個月。總體而言,daraxonraceb 將轉移性胰臟癌患者的死亡風險降低了 60%。

最常見的副作用是明顯的皮疹,超過 86% 的研究患者受到影響。患者也常出現口腔炎(口腔內疼痛腫脹和潰瘍)以及腹瀉、噁心和嘔吐。然而,與化療相比,服用 daraxonraceb 的患者不太可能因嚴重副作用而停止治療,而且他們的生活品質隨著疼痛的減輕而改善。

Daraxonraceb 的後續步驟

透過成功針對導致絕大多數胰臟癌的特定基因突變,研究人員證明這種「無法治癒」的疾病可以透過標靶治療來治療。

下一步是對該藥物的臨床準備進行監管審查。隨著數據現已正式發布,Revolution Medicines 將利用這些結果尋求 FDA 和其他全球監管機構的正式批准。

由於晚期胰臟癌難以治療,因此通常會加速或優先審查那些能夠帶來顯著生存益處的先進治療方法。 daroxonrasib 何時可供患者使用將取決於審查時間表。如果該藥物獲得批准,可能會在幾個月內在診所上市。

對於更廣泛的藥物開發領域來說,這項突破代表了胰臟癌治療的潛在轉變。我預計會有更多臨床試驗來探索將 KRAS 抑制劑與其他藥物結合的聯合療法,以防止腫瘤對治療產生抗藥性。

如果成功,daraxonraceb 可以為未來幾年更精確、個人化和有效的胰臟癌治療鋪平道路。


發布日期: 2026-06-04 14:18:00

來源連結: www.sciencedaily.com