當哥倫比亞大學的科學家上周宣布他們已經使用更新的技術精確編輯人類胚胎的基因時,引發了學術界的爭論。這是好消息還是壞消息?這會移動多快?更哲學地說:醫學在哪裡結束,優生學從哪裡開始?
這項新研究的結果首次發表在《紐約時報》上,顯示一種稱為鹼基編輯的技術精心交換了胚胎基因組中的單個字母,改變了與胎兒血紅蛋白產生、膽固醇水平和心臟病風險相關的基因。
儘管這項工作仍在接受同行評審,並且尚未在科學期刊上發表,但來自各個學科的專家正在討論該工具是否會讓我們更接近治愈遺傳性疾病或創造設計嬰兒,或兩者兼而有之。
樂觀的醫生認為哥倫比亞大學的研究是醫學的重要一步,增強了他們的希望,即科學家有一天能夠在臨床環境中糾正胚胎突變。洛杉磯生殖內分泌學家和生育專家艾倫·戈德斯坦博士表示,對於她的一些患者來說,該工具可能意味著成功懷孕,否則胚胎可能會被丟棄。
「這項技術可以應用於一些非常具體的問題:我們都同意會產生毀滅性後果的情況,」他說,例如亨廷頓舞蹈症,它會導致大腦中神經細胞的退化,或者杜氏肌肉營養不良症,其中骨骼肌和心肌會萎縮。作為一名醫生,「你希望你能進去並開始修復胚胎,」他說。
使用早期的基因編輯技術 CRISPR 來修改胚胎被認為風險太大。該工具的工作原理就像一把分子剪刀,可以切割出很長的 DNA 片段,有時會被錯誤地切割。對其進行測試的研究人員發現,他們的樣本出現了奇怪的 DNA 重排,大片區域缺失,在某些情況下,整個染色體都被破壞。
基本編輯沒那麼複雜。在許多情況下,哥倫比亞大學的研究人員能夠安全地更改基因組中的單個字母,就好像他們有一個精確的橡皮擦和一支紅鉛筆來簡單地糾正拼字一樣。對於新工具的支持者來說,他們的論點是:如果我們能夠安全地防止孩子遺傳一種毀滅性的遺傳疾病,那麼不這樣做不是不道德嗎?
戈爾茨坦博士說:“我們必須非常小心,不要下意識地反應來拒絕此類研究,只要是在正確理解和對未來影響的應有尊重以及生物學家和倫理學家正確監督的情況下進行的。”
許多倫理學家都發出了警告。羅徹斯特大學的兒科醫生和生物倫理學家萊妮·弗里德曼·羅斯博士不僅對該技術的未來影響持懷疑態度,而且對目前的工作也持懷疑態度。
「讓我們說清楚,」他說。 “人類胚胎變成活人。研究是在未經未來人同意的情況下進行的。”
領導該計畫的研究人員 Dieter Egli 告訴《泰晤士報》,關於編輯胚胎基因的利弊的公開對話是必要的,但“作為一名科學家,你可以提供討論數據,但本質上就是你停下來並讓其他人控制的地方。”
羅斯博士強烈反對。 「這在道德上是不負責任的。不存在價值中立的科學,」他說。 “團隊已經做出了從事這項工作的道德決定。”
遺傳學家也正在緩和他們的熱情,認為這項技術仍有重要的限制。這些調整雖然精確,但只對部分細胞起作用,從而產生了包含編輯和未編輯細胞混合物的所謂鑲嵌胚胎。如果馬賽克中的一個胚胎植入並導致懷孕,那麼混合物對健康的影響可能要等到孩子出生幾年後才會變得明顯。
另一個臨床複雜性:由於現代體外受精通常提取一小群細胞進行基因測試,因此胚胎的鑲嵌性質很容易被忽略。如果隨機選擇的口袋是健康的,它可能會給父母帶來虛假的保證,掩蓋其他地方的突變。
加州大學柏克萊分校的遺傳學家拉斯穆斯·尼爾森 (Rasmus Nielsen) 表示:“我們距離擁有安全的胚胎基因編輯方法還有很長的路要走,這種方法的好處大於風險。”
早期胚胎編輯也具有令人警醒的持久性。與對標準身體細胞的編輯不同,對生殖細胞所做的任何改變都會傳遞給後代。這意味著臨床環境中的編輯(或錯誤)不會隨著該孩子而結束,而是會代代相傳,永遠改變基因庫。
「如果乾預措施產生嚴重的健康或生殖後果,我們作為一個社會將如何干預?我們沒有策略,」羅斯博士說。 “這可能會給我們的物種帶來可怕的後果。”
儘管存在風險,許多專家仍期望大力推動商業化,不僅使這項技術可用,而且還能推廣它。 Nucleus Genomics 的臨床總監是這篇新論文的作者之一,該公司宣布“很自豪能夠資助下一階段的研究,重點是繼續將這項技術推向臨床應用。”
在生殖技術蓬勃發展的時代(Nucleus 是其中的核心公司之一),一些研究人員擔心,編輯疾病的最初概念將很快在矽谷推動優化人類基因組的過程中被重新利用,向富裕的父母承諾編輯眼睛顏色和身高等選擇性特徵的機會。
生物倫理學家最關心的許多優生特徵,例如智力,取決於數百或數千個基因,這些基因彼此相互作用並與兒童的環境相互作用。因此,一對一的鹼基編輯不太可能有用。但這並不意味著公司不會利用父母的希望和恐懼。
史丹佛大學生物倫理學家 Daphne Oluwaseun Martschenko 表示:“鑑於生殖技術缺乏監管,這似乎只是時間問題。”










