卡羅琳·康納(Caroline Connor)對兒子的發展的擔憂始於她的第一個生日,當時她注意到自己沒有說話或使用單詞。他們的兒科醫生似乎並不焦慮,但演講的延遲仍在繼續。 2½,梅森是 自閉症診斷。
康納斯繼續執行任務,尋找任何有幫助的東西。
卡羅琳說:“一旦我們開始研究自己,然後我的丈夫喬就在一項研究中找到了弗萊博士。”
兒科神經科醫生理查德·弗萊(Richard Frye)是正在尋找可以幫助治療的醫生之一 自閉症兒童。它研究了Leukovorn是一種廉價的普通藥物,它源自葉酸,也稱為葉酸或維生素B9。目前,leucovorin的處方是為了促進癌症化學療法的副作用。孕婦開處方具有葉酸的多種維生素,以防止神經管缺損。神經管在大腦和脊髓中生長。
弗萊說,白葉不能治愈自閉症,但“這確實可能會對自閉症兒童的很大比例產生重大影響。”
本週,儘管缺乏大型3期臨床試驗,但FDA開始了批准白細胞素作為自閉症治療的過程。
弗萊說:“我們有一些很好的初步證據表明美索林有幫助。” “但是通常,FDA希望至少看到一些大型3階段,安慰劑控制的,隨機的臨床試驗。目前,我們只有2B期研究,需要進行更多的研究來回答基本問題,例如如何正確劑量,何時開始何時開始以及哪些孩子會更多。
使用該藥物進行自閉症的理論假設有些兒童會阻塞大腦的葉酸,這可能導致某些疾病相關的神經系統問題。 leucovorin繞過這一障礙,可以幫助一些自閉症兒童提高他們的講話能力。 Lefkoborne的三個隨機對照測試用於治療自閉症,對言語顯示了積極的影響。
弗萊(Frye)報告了迄今為止五項盲目控制的研究,儘管劑量不同,但在不同的人群中。他說:“儘管如此,這些物品尚未在通常的毒品上。”
弗萊說,他的團隊沒有從國家衛生研究院新聞中獲得資金感到“沮喪” 自閉症數據科學計劃 而且他尚未就即將進行的美核蛋白測試的設計進行諮詢。他指出:“這很奇怪,因為我已經駕駛了這個項目數十年了。”
腦葉酸缺乏科學
葉酸腦缺乏症或大腦中的葉酸缺乏症是 首先由文森特·拉瑪克斯研究員描述。 Ramaekers發現一些神經發育障礙的兒童的血液葉酸水平正常,但脊髓液的水平較低。然後,他與研究人員愛德華·誇德羅斯(Edward Quadros)合作,他研究了自身免疫性疾病如何導致葉酸轉移到大腦。 Ramaekers和Quadros發現,將葉酸從血液到大腦和胎盤載於葉酸,可能會導致胎兒的異常發育和某些自閉症的疾病。
一項研究發現,超過75%的自閉症兒童 他們有自我辯論相比之下,健康兒童中有10%-15%。有一個跡象 家族或遺傳傾向 為了開發Fr⍺自動。儘管環境和免疫系統的功能障礙也可以發揮作用,但沒有證據表明該疫苗會引起Fr⍺自行隔離的發展。
大腦的備用儲備系統稱為減少葉葉或RFC。 RFC不如FR⍺有效,但它可以將Lefkoborn(也稱為葉酸)帶到大腦。腦中的酶將白細胞素轉化為葉酸的活性形式。
Lefkoborn的治療 增加葉子腦水平 在腦綠葉缺乏或CFD的兒童中。在弗萊(Frye)領導的一項研究中,三分之一 經歷了進步 在他們接受leucovorin處理時,他們的言語和其他行為。在法國和印度進行的兩次隨機測試顯示出相似的結果。一個 測試自我受傷的葉酸接收器(FRAT) 可供幫助 確定哪些孩子 它可能可以對白細胞治療做出反應。
Frye團隊還確定了新的潛在生物標誌物,例如可溶性卵泡蛋白,這些蛋白可以預測哪些孩子需要更高的劑量。
Frye指出,使用Lefkoborn治療CFD的陰影很多,包括添加補充療法以優化線粒體功能。
與白細胞相關的副作用是溫和的。一些兒童在治療的頭幾週內動彈過度,但這通常在一個或兩個月內退縮。其他維生素b也觀察到類似的模式。
梅森的“小希望瓶”
他的父母說,梅森·康納(Mason Connor)的第一句話是在美盧科弗林(Leucovorin)3歲開始後三天出現的。
目前,醫生只能為自閉症開處方,這意味著重新定義已批准治療另一種情況的藥物。
弗萊說:“我們已經製作了科學,下一步是我們希望獲得更多的資金,以便我們可以真正得到FDA的認可。”
問候 FDA最近的興趣 但是他警告說,“這可能已經過早了”,因為知識的差距以及對leucovorin如何在自閉症中正確處方的醫生培訓的需求。
有一個大問題。弗萊說:“ leucovorin的舊藥品,你可以以非常低的價格獲得它,所以沒有人會賺很多錢,所以沒有理由投資。”
連接挑戰:優惠和質量各不相同。弗萊解釋說:“白肉素是一般的,不同的製造商使用不同的添加劑。” “一些自閉症兒童的某些配置不能很好地容忍。”
Frye建議患者使用Hikma美國子公司West-Ward Pharmaceuticals製造的Lefkovorne的一般形式,但他說:“他在今年年初跑了。” Frye正在創建一家投機性公司,以為自閉症兒童建立正確的美肺形式。
據NONIZIT稱,據估計,美國所有食譜中有20%-30%不在 每種處理。這通常是因為沒有FDA批准的藥物來治療它們的14,000多個著名的人類疾病。勒夫科沃恩(Lefkovorne)等藥物經常在標記中使用,因為醫生認為收益抵消了風險。但是,人們對這些治療的認識通常有限,因此無法使用它們。
David Fajgenbaum所有治療的共同創始人兼總裁都說,“他今天通過可放心的藥物活著”,被診斷出患有幾乎殺死他的罕見疾病。他對疾病的研究導致了針對另一種疾病的藥物。
Fajgenbaum說:“當有人患有疾病時,毒品在藥房的架子上是混亂的。”
每種治療方法都使用AI清潔有關疾病和治療方法的可用醫療數據,以揭示可能的種族。 每個治療 弗萊(Frye),ramaekers,Quadros和其他人在萊夫科沃恩(Lefkovorn)的工作中的工作。
“我認為我們的系統完全是錯誤的,在這一重要差距中,藥品公司非常適合為新疾病開發新藥,而作為系統,我們在尋找新疾病的系統時確實很難。
梅森現在5歲,計劃在今年秋天開始主流幼兒園 – 幫助了舊藥物的新道路。