Kathiresan 說,該說明的唯一副作用是該藥物暫時導致肝酵素水平升高,這反映了基因療法可以靶向肝細胞並最初破壞肝臟化合物水平的事實。目前的試驗包括具有高膽固醇遺傳傾向的人或患有早期心臟病的人。成為心臟病患者的倡導者。該公司將在首次試驗中連續 15 年追蹤 35 人,以監測他們接受的基因治療的安全性。出於安全原因,本研究中的受試者在試驗期間繼續服用降膽固醇藥物,包括他汀類藥物。但未來的研究有時會解決像 VERVE-102 這樣的單一基因療法是否可以完全取代他汀類藥物的問題。 「現在下結論還為時過早,很大程度上取決於人們在膽固醇方面的起點和目標,」凱瑟瑞桑說。 “但最終,我們希望將這種治療作為首選。”
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