當我還是個孩子的時候，我想成為一名太空人或一名棒球運動員。
當我意識到自己容易暈車時，我放棄了太空人計畫。後來我才知道我打不出曲球。
如今，我已經 65 歲了，在從事媒體工作後，我有了一個新計劃：成為最先從 ALS（肌萎縮性脊髓側索硬化症）中康復的人之一，這種疾病的平均生存率為 2 到 5 年。我已經二年級了。
我感到樂觀。每週我都會閱讀有關可能的創新藥物的資訊。 “ALS 的新療法改變了遊戲規則”，其中一位宣稱。“治療有助於一些患者病情好轉」另一個人說。等等。
然而，美國的藥物開發系統緩慢且功能失調。如果沒有系統性的解決方案，今天有前景的 ALS 藥物需要 10 年的時間才能到達像我這樣的病人手中。
對於 35,000 名患有 ALS 的美國人來說，這基本上等於是宣判了死刑。
幸運的是，有一個加速系統的計劃。
該法案名為“針對 ALS 的 ACT”，是眾議院待決的一項法案。先前類似的努力簡化了 700 多名 ALS 患者獲得新治療的過程，這些患者的結果仍在等待中。
這是個好消息，但這項工作的資金（每年約 1 億美元）只是所需資金的一小部分。
五年前，我們在短短幾個月內投資了 180 億美元，結束了 COVID-19 危機。我們拯救了無數生命，並將這項努力稱為「曲速行動」。
ALS 的曲速行動在哪裡？
根據醫藥市場研究公司 DelveInsight 的數據，ALS 類別中有 180 多家公司和 200 多種藥物。幾乎所有人都渴望投資。
他們被困在一個有利於行動緩慢的大型製藥公司並阻礙規模較小、更敏捷的研究人員的系統中。這是目前最有害的功能障礙。
一家小型尖端研究公司的科學總監非常了解這一點。他在與我的私人信件中分享了他的挫敗感，告訴我有 15 份與 ALS 相關的撥款申請在經過「關鍵意見領袖」審查後被拒絕。
這些人在醫療機構之外不為人所知，他們由大型製藥公司付費來審查正在開發的新藥，而我們多年來就知道他們往往忽視小公司開發的藥物。
2014 年，加州大學舊金山分校的監管機構發現，這些意見領袖 偏向有利的結論 由大製藥公司開發的藥物。同年， 根據《洛杉磯時報》報道 關於他們在阿片類藥物流行中的黑暗角色：即使紅燈閃爍，關鍵意見領袖仍在宣傳其客戶的成癮藥物，這對美國三分之一的成年人產生了負面影響。
自然評論 2021 年總結稱，關鍵意見領袖提供「基於意見的影響力…而不是創新和洞察力」。
這個有問題的系統早就該拆除了。讓我們將這些小公司與大型製藥公司置於平等的地位。讓我們做美國長期以來引以為傲的事：為頑強的失敗者挺身而出。
川普政府儘管有種種缺陷，但可以發揮積極作用。美國國立衛生研究院 (National Institutes of Health) 反傳統所長傑伊·巴塔查亞 (Jay Bhattacharya) 強調「鼓勵不同觀點」。這與當前手冊相反。
美國食品和藥物管理局 (FDA) 局長馬蒂·馬卡里 (Marty Makary)（現在顯然已經岌岌可危）於 3 月 18 日宣布，該機構將加速向以人力和數據為中心的藥物開發流程轉變，他說：“它更快、更有效……而且預測性更好。”
雖然我不能將馬卡里的指導歸功於我，但我在一次演講中也說過同樣的話 最近的觀點文章。
努力嘗試的精神讓我感覺又像個孩子了。那時，無論我是在期待阿波羅任務還是威利·梅斯和桑迪·庫法克斯之間的下一場戰鬥，我總是在等待一些東西。
我現在的英雄不是太空人或名人堂成員。他們是像我一樣的 ALS 患者，願意嘗試研究藥物，即使他們意識到沒有任何保證。
當我看到 ACT for ALS 新聞發布會現場直播 由該法案的一位發起人介紹，布萊恩·瓦拉赫（Brian Wallach）和丹·泰特（Dan Tate）讓我感到驚訝。兩人都被診斷為 ALS，已經生活了九年。兩家公司都在為 ALS 研究籌集資金。
我真想大喊：“我們組隊吧！”
在活動中，眾議院健康小組委員會主席、弗吉尼亞州共和黨眾議員摩根·格里菲斯說了一些讓我微笑的話：“人們相信，我們現在可以讓 ALS 患者倖存下來。”
正如我兒時的另一位英雄漢克·阿倫所說：“無論我是處於低迷狀態、感覺糟糕還是在球場上遇到麻煩，我的座右銘始終是保持揮桿。”
作為一個國家，讓我們繼續攻擊 ALS，即使它是那些該死的曲線球之一。
凱文·J·莫里森 (Kevin J. Morrison) 是非營利組織和其他私營部門組織的顧問，也是史丹佛大學的高級製作總監。
