DB-OTO 基因療法修復了 OTOF 基因的突變，使許多兒童能夠感知聲音、聲音甚至耳語，這在先天性聽力損失方面取得了前所未有的進展。
第一次，一個 實驗性治療 已設法 生來聾啞的孩子 重新獲得傾聽的能力。結果由生物技術公司公佈 再生元公司 在雜誌上 新英格蘭醫學雜誌 並在其年會上 美國耳鼻喉科學會專家們一致認為，這一發現標誌著研究深度遺傳性聽力損失的前後歷史。
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該研究的重點是 OTOF基因突變負責阻止神經衝動從內耳傳輸到大腦。到目前為止，患有這種疾病的患者只能訪問 人工耳蝸但新的治療方法旨在立即恢復問題的根源。
治療如何發揮作用
這種治療方法稱為 DB-OTO由管理組成 OTOF 基因的功能性拷貝 通過a直接到達耳蝸 腺相關病毒載體（AAV）。這可以讓身體再次產生 奧託費林納連接感覺細胞和聽覺神經的必需蛋白質。
他 CHORD 臨床試驗階段 1/2，包括 12 名兒童 10 個月至 16 歲之間患有嚴重耳聾。九人僅一隻耳朵接受治療，三人雙耳接受治療。結果非常好： 12 名參與者中有 11 名的聽力得到改善其中三個達到了正常水平。
讓家人興奮的結果
在 15 只接受治療的耳朵中，有 14 隻耳朵 幾週內得到肯定答复。九個孩子的成績都有所提高 聽力閾值高達 70 分貝讓他們在沒有幫助的情況下感知聲音。六個可以 靜靜地聽演講 其中三個甚至成功了 他們發出低語聲。 36 至 72 週的長期隨訪顯示，在 語言發展。
“數據集顯示 一致、快速和有力的響應 至 DB-OTO。 “我們已經看到聽力的穩定性和言語理解的持續改善，”他說。 勞倫斯·R·笑話哥倫比亞大學耳鼻喉科系主任，主要研究者之一。
後續步驟
治療方法是 耐受性良好具有短暫的副作用，例如頭暈和噁心。開發商計劃推出 向 FDA 提出監管申請 年底前。
先天性聽力損失影響 每 1,000 名新生兒中有 1.7 人在一半的情況下，它有遺傳起源。與 OTOF 基因相關的變異極為罕見，影響 美國每年有 20-50 個嬰兒。
如果隨後的測試證實他的 安全性和有效性治療中 DB-OTO 可能成為人工耳蝸的革命性替代品，提供 首次實現了恢復自然聽力的可能性 對於天生聾啞的人來說。
