當我還是個孩子的時候，我想成為一名太空人或一名棒球運動員。
當我意識到自己容易暈車時，我放棄了太空人計畫。然後我發現我打不出曲球。
如今，65 歲的我在媒體生涯結束後，有了一個新計劃：成為最早從 ALS（肌萎縮側索硬化症）中康復的人之一，這種疾病的平均生存率為 2 到 5 年。我二年級了。
我感到樂觀。我每週都會閱讀有關潛在突破性藥物的資訊。 “新的 ALS 療法正在改變遊戲規則“某人宣稱。”治療幫助一些患者康復」另一個人說。等等。
但我們美國的藥物開發系統緩慢且功能失調。如果沒有系統性的修復，今天有前景的 ALS 藥物需要 10 年才能到達像我這樣的患者手中。
對於 35,000 名患有 ALS 的美國人來說，這基本上等於是宣判了死刑。
幸運的是，有一個加速系統的計劃。
該法案被稱為《針對 ALS 的行動法案》（ACT for ALS），該法案正在眾議院懸而未決。類似的早期努力簡化了 700 多名 ALS 患者獲得新治療的過程，目前仍在等待結果。
這是個好消息，但這項工作的資金（每年約 1 億美元）只佔所需資金的一小部分。
五年前，我們在短短幾個月內投資了 180 億美元，結束了新冠病毒危機。我們稱之為“曲速行動”，拯救了無數生命。
ALS 的曲速行動在哪裡？
根據醫藥市場研究公司 DelveInsight 的數據，ALS 類別中有 180 多家公司和 200 多種藥物。幾乎所有人都渴望投資。
他們陷入了一個有利於大型、行動緩慢的製藥公司、阻礙規模較小、更敏捷的研究人員的系統。這是目前最有害的功能障礙。
一家小型高科技研究公司的首席科學官非常了解這一點。他在私人信件中與我分享了他的挫敗感，描述了 15 份與 ALS 相關的資助申請在經過「關鍵意見領袖」審查後被拒絕的情況。
這些人在醫療機構之外不為人所知，他們由大型製藥公司付費來審查正在開發的新藥，我們多年來就知道他們往往忽視小公司生產的藥物。
2014 年，加州大學舊金山分校的觀察員發現這些意見領袖 他們偏向正面的結果 這是關於大型製藥公司開發的藥物。同年， 根據《洛杉磯時報》報道 關於他們在阿片類藥物流行中的黑暗角色：即使紅燈閃爍，頂級影響者仍在宣傳其老闆的成癮藥物，這對美國三分之一的成年人產生了負面影響
自然評論 他在 2021 年進行了總結，稱關鍵思想領袖提供「基於想法的影響力，而不是創新和知識」。
消除有問題的系統早已是時候了。讓我們讓這些小公司與大型製藥公司處於公平競爭的環境中。讓我們做美國長期以來引以為傲的事：讓我們捍衛堅定的、被壓迫的人。
川普政府儘管有種種缺陷，但可以發揮積極作用。美國國立衛生研究院反傳統所長傑伊·巴塔查亞 (Jay Bhattacharya) 強調「鼓勵多元化觀點」。這與當前的劇本完全相反。
馬卡里 (Marty Makary)，食品藥物管理局局長 (據報道現在已經陷入困境）於 3 月 18 日宣布，該機構將加速向人力和數據驅動的藥物開發管道過渡，並表示：“更快、更有效……以及更好的預測。”
儘管我不能相信馬卡里的指導，但我在一次演講中也說了同樣的話。 最後一欄。
努力嘗試的精神讓我感覺又像個孩子了。那時，我總是對事物充滿期待，無論是期待阿波羅任務還是威利·梅斯和桑迪·庫法克斯之間的下一場戰鬥。
我現在的英雄不是太空人或名人堂成員。他們和我一樣，都是 ALS 患者，願意嘗試研究藥物，儘管他們知道沒有任何保證。
當我觀看時 ACT 直播 ALS 新聞發布會 在法案的一位發起人主持的一次會議上，布萊恩·瓦拉赫和丹·泰特讓我大吃一驚。兩人都被診斷為 ALS，已經生活了九年。兩者都為 ALS 研究籌集資金。
我當時想「團隊加油！」我感覺想大喊大叫。
在活動中，眾議院健康小組委員會主席、眾議員摩根·格里菲斯（弗吉尼亞州共和黨人）說了一些讓我微笑的話：“現在人們相信我們可能會讓人們從 ALS 中康復。”
正如我兒時心目中的另一位英雄漢克·阿倫所說：“無論我處於低迷狀態、情緒低落，還是在場外遇到麻煩，我的座右銘始終是繼續搖擺。”
作為一個國家，讓我們繼續對抗 ALS，即使這是那些該死的轉折點之一。
凱文·J·莫里森 (Kevin J. Morrison) 是非營利組織和其他私營部門組織的顧問，也是史丹佛大學的高級製作總監。
