這些納米粒子可以破壞導致癡呆和癌症的疾病蛋白質

這項工作由悉尼科技大學（UTS）納米醫學講座教授史平陽教授領導，與哥倫比亞大學 Kam Leung 教授和河南大學孟正教授合作。

為什麼異常蛋白質會導致疾病？

石教授說：“蛋白質對於身體的幾乎所有功能都是必不可少的，但是當它們發生突變、錯誤折疊、過度生產或在錯誤的位置積累時，它們就會破壞正常的細胞過程並引起疾病。”

“包括癌症、癡呆和自身免疫性疾病在內的許多疾病都是由異常蛋白質引起的，其中一些蛋白質的形狀或行為使其對藥物治療特別具有抵抗力。”

納米顆粒介導的靶向嵌合體遞送

為了應對這一挑戰，該團隊創建了一類新型工程納米顆粒，稱為納米顆粒介導的靶向分子（NPTAC）。這些微觀分子可以被設計成附著在與某些疾病相關的特定蛋白質上並分解它們。

這 自然納米技術 題為“靶向納米顆粒介導的嵌合體轉化靶向蛋白質降解”的觀點探討了該技術的工作原理及其應用領域。這種方法背後的最初發現首次報導於 自然納米技術 2024 年 10 月。

施教授說：“我們開發了一種高效靈活的方法，將細胞內外的致病蛋白質引導至人體的自然回收系統，在那裡它們可以被分解和清除。”

克服現有治療方法的局限性

靶向蛋白質降解是生物技術中發展最快的領域之一，具有重大的商業利益。 Arvinas 等公司已籌集了超過 10 億美元資金，並與輝瑞、拜耳和羅氏建立了重要合作夥伴關係。

儘管有這種勢頭，現有的蛋白質降解工具常常面臨組織訪問有限、對健康蛋白質產生意想不到的影響以及復雜的製造要求等困難。這些問題減緩了腦部疾病和實體瘤等領域的進展。

“我們基於納米粒子的策略克服了這些瓶頸，”史教授說。

NPTAC 平台的主要優勢

研究人員表示，這項新技術提供了幾個重要的好處：

• 促進細胞內外蛋白質的降解
• 組織和疾病特異性靶向，包括跨越血腦屏障
• 即插即用的模塊化，可以快速適應不同的蛋白質目標
• 可擴展且可臨床轉化；利用 FDA 批准的納米材料和行業驗證的合成策略
• 多功能集成，可與診斷或治療功能相結合

早期結果和未來潛力

在多項國際專利的支持下，NPTAC 已經針對 EGFR（一種經常驅動腫瘤生長的蛋白質）和 PD-L1（一種幫助癌細胞逃避免疫系統的蛋白質）等關鍵疾病靶點取得了令人鼓舞的臨床前結果。

“這一進展為腫瘤學、神經科學和免疫學的應用鋪平了道路。它改變了我們對納米顆粒的看法——不僅作為遞送載體，而且作為活性治療劑，”史教授說。

“到 2030 年，目標蛋白降解市場預計將超過 100 億美元，NPTAC 為下一代智能精準治療提供了強大的平台。

“我們現在正在尋找戰略行業合作夥伴，以加速臨床開發、治療領域的許可申請，​​並為監管審批做好準備，”他說。