基因編輯治療可將膽固醇水平降低一半

一步到位 為了更廣泛地使用基因編輯，使用 Crispr 的治療成功降低了少數人的高膽固醇水平。

在瑞士生物技術公司 Crispr Therapeutics 進行的一項試驗中，15 名參與者接受了一次性注射，旨在關閉肝臟中的一種基因，該基因稱為 ANGPTL3。 雖然這種情況很少見，但有些人天生就有這種基因突變，可以預防心髒病，但沒有明顯的副作用。

試驗中測試的最高劑量在治療兩週內將“壞”LDL 膽固醇和甘油三酯平均降低了 50%。只要試驗持續，結果就會持續至少 60 天。結果今天在美國心臟協會年會上公佈，並發表在 新英格蘭醫學雜誌。

獲得諾貝爾獎的 Crispr 技術主要用於治療罕見疾病，但這些最新發現雖然還處於早期階段，但卻進一步證明 DNA 編輯工具也可用於治療常見疾病。

Crispr Therapeutics 首席執行官 Samarth Kulkarni 告訴《連線》雜誌：“這可能是 Crispr 醫學發展史上最重要的時刻之一。”該公司是市場上唯一獲得批准的基因編輯療法 Casgevy 的幕後黑手，該療法可治療鐮狀細胞性貧血和β地中海貧血。

美國心臟協會 估計 大約四分之一的美國成年人的低密度脂蛋白水平升高。類似數量的人甘油三酯水平較高。低密度脂蛋白膽固醇是血液中的蠟狀物質，隨著時間的推移會堵塞和硬化動脈。與此同時，甘油三酯是體內最常見的脂肪類型。兩者的高水平都會增加心髒病發作和中風的風險。

I期試驗於2024年6月至2025年8月在英國、澳大利亞和新西蘭進行。參與者年齡在31歲至68歲之間，LDL膽固醇和甘油三酯水平不受控制。該試驗考察了五種不同劑量的 Crispr 輸液，平均需要大約兩個半小時才能給藥。

“這些人病得很重，”克利夫蘭診所心臟、血管和胸部研究所的資深作者兼首席學術官史蒂文·尼森說，該研究所獨立證實了該試驗的結果。 “這種疾病的悲劇不僅在於人們英年早逝，而且其中一些人會心髒病發作，他們的生活從此不再一樣。他們不再回去工作，而是陷入心力衰竭。”

一名 51 歲的試驗參與者在接受最低劑量的治療六個月後死亡，這種治療與膽固醇和甘油三酯的降低無關。死亡與他現有的心髒病有關，而不是與 Crispr 的實驗性治療有關。該男子患有一種罕見的遺傳性高膽固醇，之前曾接受過多次手術以改善心臟血流。