一種新的基因沉默療法表明有可能返回ALS的進度

杏仁核側性硬化症（ALS）是一種無情的疾病，可以消除肌肉控制，通常會導致嚴重的殘疾和最終在診斷後死亡。雖然傳統上，治療是針對緩解症狀的，但沒有一個成功停止或成功恢復了ALS的進步。現在，一個新的進步有望改變針對該疾病的遺傳根源的故事。研究人員使用複雜的基因沉默技術開發了一種療法，不僅可以延長壽命，而且可以顯著改善ALS模型中的運動功能，從而為受這一毀滅性狀態影響的人提供了光芒。

由Ractigen Therapeutics的Longchen Li博士和Robert Place博士領導，以及他們的同事，由Chunling Dua，Moorim Kang博士，Moorim Kang博士，Xiaojie Pan，Zubao Gan博士，Vera Huang博士，Vera Huang博士和Raktigen Therapeutics的Guanlin Li，一項基礎研究，一項基礎研究，開發了基因和CARES Impories Iffisation and Amig and的模型。側性硬化症（ALS），一種嚴重的神經退行性疾病。研究重點是新的小干預RNA（siRNA）的研究表現出了巨大的推進ALS治療的潛力。該研究最近發表在《分子療法雜誌：核酸》雜誌上，標誌著與ALS鬥爭的重要里程碑。

李博士說：“這種siRNA-ACO代表了中樞神經系統中雙鏈RNA分佈的一種新模式，目前正在ALS治療診所進行測試。”

該方法表明，這種新的組成siRNA-ACO可以通過甲狀腺內註射來施用，達到中樞神經系統，該系統運行長達八週。這種穩定的效果對於ALS至關重要，在診斷後疾病的進展很快。接受治療的小鼠不僅壽命更長，而且與接受先前治療的小鼠相比表現出更好的運動功能。

李博士解釋說：“腦室內給藥和核內給藥延遲了疾病的進展，並將動物的存活擴展到劑量依賴性的方式。”

此外，預防運動功能喪失的治療能力尤其明顯。博士補充說：“治療還阻止了與運動功能中疾病相關的疾病，包括改善動物遷移，肌肉力量和協調。”這些改進是治療潛力顯著提高ALS患者生活質量的關鍵標誌。

這項研究的含義很棒，為這種新療法提供了希望很快可以緩解患有ALS的患者的希望。這種方法直接針對ALS的遺傳基礎，不僅可以使諾言放慢速度，而且可能阻止或恢復疾病輸入疾病的肌肉的退化，從而顯著改善了患者的結果。

李博士及其同事致力於進一步完善這種治療方法，併計劃開始臨床證據，以便在ALS基因療法和其他神經退行性疾病中產生新的限制。正如科學和醫學界所見，這項研究在試圖理解和抗擊神經系統最具挑戰性的疾病之一方面邁出了重要一步。

日記

Chunling Duan，Moorim Kang，Xiaojie Pan等。 “ siRNA新穎模式的內部給藥擴展了存活，並改善了小鼠模型SOD1G93A ALS中的運動功能。”分子療法：核酸（2024）：doi： https：//doi.org/10.1016/j.omtn.2024.102147