由科學家血液製成的稀有藥物如何拯救嬰兒免受肉毒桿菌中毒

10 月份，當亞歷山德羅·巴貝拉 (Alessandro Barbera) 因嬰兒肉毒桿菌中毒被送往加州一家醫院時，他的父親幾乎沒有聽說過這種疾病，更不用說可能挽救新生兒生命的罕見且昂貴的治療了。

然而現在，托尼·巴伯拉 (Tony Barbera) 對 BabyBIG 深表感激，它是治療與受污染的 ByHeart 嬰兒配方奶粉有關的致殘和潛在致命疾病的唯一解毒劑。

“這非常了不起，”35 歲的巴貝拉說，他的兒子正在慢慢康復。

自 8 月以來，與 ByHeart 配方奶粉相關的肉毒桿菌中毒疫情已導致 18 個州的至少 39 名嬰兒患病，這證明了由科學家和其他志願者組成的小團隊捐贈的血漿進行治療的價值。

洛杉磯兒童醫院的兒科神經科醫生維杰·維什瓦納特 (Vijay Vishwanath) 博士說：“這幾乎就像一個奇蹟。”他在職業生涯中治療過許多患有肉毒桿菌中毒的兒童，其中包括當前疫情爆發期間的一名兒童。

維什瓦納特說：“在發現 BabyBIG 之前，如果受感染的兒童完全康復，其中一些住院治療將持續兩三個月。”

BabyBIG 於 2003 年獲得許可，是人類肉毒桿菌免疫球蛋白的品牌名稱，這是一種靜脈注射藥物，使用來自接種肉毒桿菌疫苗的志願者的抗體來幫助年幼的嬰兒自行對抗這種疾病。

治療以捐贈者為基礎

這種治療方法是已故加州公共衛生部科學家斯蒂芬·阿農博士的創意。 1976 年，Arnon 和他的同事發現了一種影響 1 歲以下嬰兒的罕見肉毒桿菌中毒，然後用他 45 年的職業生涯尋找治療方法。當嬰兒攝入在腸道中生長的肉毒桿菌孢子並產生攻擊神經系統的危險毒素時，就會發生這種疾病。

自 1997 年 Arnon 和他的團隊在加利福尼亞州進行了一項具有里程碑意義的臨床試驗以來，全球已有 3,700 多名兒童接受 BabyBIG 治療，該試驗表明該藥物可以縮短住院時間並減少對呼吸機的需求。

根據阿農創立的加州嬰兒肉毒桿菌中毒治療和預防計劃，BabyBIG 每五年小批量生產一次，每次治療成本近 70,000 美元。根據州法律，銷售該藥物的費用僅用於資助肉毒桿菌中毒計劃。

這種藥物依賴於南希·夏恩 (Nancy Shine) 等捐贈者。南希·夏恩是加利福尼亞州一位 76 歲的退休生物化學家，她因在實驗室研究這種致命細菌而接種了肉毒桿菌疫苗。二十年前，Arnon 首次招募 Shine 和其他科學家加入 BabyBIG 項目，因為他們的血液產生高水平的抗體，即中和肉毒桿菌毒素的血液蛋白。

早期方案要求志願者接受美國軍方也使用的一種研究性肉毒桿菌疫苗的加強劑量，然後進行收集含有 A 型和 B 型肉毒桿菌抗體的血漿的程序。

“接種疫苗並不是一件很愉快的事，”夏恩回憶道。 “有很多副作用，比如注射處出現大瘡和一點疼痛。”

然而，Shine卻貢獻了2008年至2019年間生產的三批抗毒素。

“我能夠參與這個項目並捐贈血漿，這可能是我職業生涯的亮點，”夏恩說。 “我們製造了一種可以挽救嬰兒生命的產品。”

發展面臨障礙

Arnon 指出，由於嬰兒肉毒中毒很少見，美國每年報告的病例不到 200 例，因此尋找資金和其他資源來開發 BabyBIG 治療方法花費了近 15 年時間和 1060 萬美元，並且面臨著重大障礙。 在 2007 年的一篇文章中。

加州衛生官員表示，如今，平均有約 30 人為每批 BabyBIG 提供血漿。第 8 批是最新版本，目前正在武田製藥有限公司工廠生產。該公司血漿衍生療法部門總裁吉爾斯·普拉特福德 (Giles Platford) 表示，該項目位於洛杉磯附近。普拉特福德說，該公司與加州官員簽訂合同，在“非營利的基礎上”生產 BabyBIG。

一些早期的捐獻者，比如 Shine，已經不再參與 BabyBIG 項目了，該項目從 70 歲以下的成年志願者那裡採集血液。歡迎新的捐贈者，但必須參加由加州衛生部門開展的臨床研究，並同意接受不同的研究性肉毒桿菌疫苗的加強劑量。

根據目前的預測，加州官員估計他們有足夠的 BabyBIG 儲備來維持到明年夏天。該州項目高級醫療官員傑西卡·胡里 (Jessica Houry) 博士表示，自 8 月份以來，美國治療的嬰兒肉毒桿菌中毒病例數量驚人增加，至少有 107 例，ByHeart 疫情只是其中之一。

Shine 最近收到了一本小冊子，裡面裝滿了孩子在服用 BabyBIG 後從肉毒桿菌中毒中康復的家庭的照片和信件。

“這真的很棒。我每天都會讀幾本，”他說。 “每一個都讓你想哭。”

阿萊西亞為美聯社撰稿。