在有線 健康 頂部 上週，哈佛大學的生物化學家和戴維·劉（David Liu）的先驅於今年晚些時候表示，他的研討會計劃報告一種可能面臨許多無關疾病的基因加工策略。它稱其為治療基因治療性治療疾病。
他對波士頓的公眾說：“這聽起來有點瘋狂，但實際上有一個很好的理由。”
目前針對多種罕見和遺傳性遺傳疾病開發了基因治療。一種稱為Casgevy的基因治療，可在商業批准和商業上用於治療鐮狀細胞疾病和一種稱為β地中海貧血的相對血液疾病。今年早些時候，KJ Muldoon出生的孩子經常患有致命的遺傳疾病，導致氨氣在他的血液中瀰漫，並通過基因治療優先藥的定制治療保存。
這些治療方法是與這些疾病有關的特定突變的目的。但是它們對於開發可能很昂貴，需要為特定的患者人群設計。有時，這些患者人群可能很小，就像嬰兒KJ一樣。它的病情稱為CPS1缺乏症，僅影響130萬分的出生。
Liu預測了一個未來，在這種未來中，無論其影響哪種器官或組織，基因加工方法都可以用於多種不同的疾病中。他說，這種理性的策略是必要的，因為有很多罕見的疾病，並且不可能為每種疾病設計治療方法。罕見的疾病防禦機構全球基因估計，在全球範圍內至少有10,000種罕見疾病影響超過4億人。
照片：Vail Fucci
劉說：“整體上並不是那麼罕見。它實際上比癌症或艾滋病毒/艾滋病更為普遍。” “我們迫切需要這些方法來應對這些遺傳疾病的根本原因。”
